Liek obsahuje liečivo miglustat, ktoré patrí do skupiny liekov ovplyvňujúcich metabolizmus.
Používa sa na liečbu dospelých pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1, mierneho až stredného stupňa. Liek sa používa iba vtedy, ak liečba substitučnou enzýmovou terapiou nie je u pacienta vhodná.
Liek je tiež určený na liečbu progredujúcich neurologických príznakov u dospelých a detských pacientov s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C.
Dávkovanie a dávkovacie schémy
1. typ Gaucherovej choroby:
Dospelí: Odporúčaná úvodná dávka je 1 kapsula (100 mg) 3x denne.
V prípade výskytu hnačiek môže byť nevyhnutné u niektorých pacientov dočasne znížiť dávku na 1 kapsulu (100 mg) 1 alebo 2x denne.
Niemannova-Pickova choroba typ C
Dospelí pacienti: Odporúčaná dávka je 2 kapsuly (200 mg) 3x denne.
Dospievajúci (vek 12 rokov a viac): Odporúčaná dávka je 2 kapsuly (200 mg) 3x denne.
Pacienti mladší ako 12 rokov je vzhľadom k povrchu tela potrebné upraviť podľa nasledujúcej tabuľky:
- > 1.25 m2 - 2 kapsuly (200 mg) 3x denne
- > 0.88-1.25 m2 - 2 kapsuly (200 mg) 2x denne
- > 0.73-0.88 m2 - 1 kapsula (100 mg) 3x denne
- > 0.47-0.73 m2 - 1 kapsula (100 mg) 2x denne
- ≤ 0.47 m2 - 1 kapsula (100 mg) 1x denne
V prípade výskytu hnačiek môže byť nevyhnutné u niektorých pacientov dávku dočasne znížiť.
Prínos terapie je potrebné pravidelne prehodnocovať.
Pacienti s poruchou funkcie obličiek:
Pacientom s upraveným klírensom kreatinínu 50-70 ml/min/1,73 m2 sa na začiatku musí podať dávka 1 kapsula (100 mg) 2x denne s 1. typom Gaucherovej choroby a dávka 2 kapsuly (200 mg) 2x denne (u pacientov mladších ako 12 rokov upravenej na povrch tela) s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C.
Pacientom s Gaucherovou chorobou typu 1 a s upraveným klírensom kreatinínu 30-50 ml/min/1,73 m2 sa na začiatku musí podať dávka 1 kapsula (100 mg) 1x denne. Pacientom s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C a s upraveným klírensom kreatinínu 30-50 ml/min/1,73 m2 (u pacientov mladších ako 12 rokov upravenej na povrch tela) sa na začiatku musí podať dávka 1 kapsula (100 mg) 2x denne.
Spôsob použitia
Kapsula sa prehltne celá a zapije sa pohárom vody. Kapsuly možno užívať s jedlom alebo bez jedla.
Upozornenie
Terapiu majú viesť lekári, ktorí majú primerané skúsenosti s liečbou Gaucherovej choroby alebo Niemannovej-Pickovej choroby typu C.
Ženy v reprodukčnom veku by mali používať antikoncepciu. Muži by počas užívania miglustatu mali používať spoľahlivé metódy antikoncepcie.
Odporúča sa, aby pacienti mužského pohlavia pred splodením dieťaťa prerušili liečbu miglustatom a používali spoľahlivú antikoncepciu ešte ďalšie 3 mesiace.
Liek sa nemá sa užívať počas tehotenstva a dojčenia.
Účinnosť u detí a dospievajúcich vo veku od 0–17 rokov s 1. typom Gaucherovej choroby nebola stanovená.
Skúsenosti s podávaním pacientom mladším ako 4 roky s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C, sú obmedzené.
Kvôli nedostatočným skúsenostiam by mali liek obozretne užívať pacienti s poruchou funkcie obličiek alebo pečene. Liečba pacientov s vážnym poškodením obličiek (klírens kreatinínu < 30 ml/min/1,73 m2) sa neodporúča.
Ako nežiadúci účinok sa veľmi často vyskytuje tremor (trasenie).
Ako častý nežiaduci účinok boli hlásené závraty, pacienti trpiaci závratmi nemajú viesť vozidlá alebo obsluhovať stroje.
Ďalšie osobitné upozornenia sú uvedené v SPC (časť 4.4).
Tak ako všetky lieky, aj tento liek môže spôsobovať vedľajšie účinky, hoci sa neprejavia u každého.
Niektorí pacienti pociťovali tŕpnutie alebo mravčenie na rukách a nohách (pozorované často). Toto môžu byť prejavy periférnej neuropatie, ako vedľajšieho účinku Miglustatu G.L. Pharma alebo môžu ...
viac >
miglustat
87 - Varia I
Stav registrácie: D - Registrácia bez obmedzenia platnosti, podľa §50 zák. 362/2011 Z.z. a §49 písm. b) zák. 362/2011 Z.z.
Typ registrácie: MRP - Vzájomné uznávanie (mutual recognition proc.)
Exspirácia: 48
