Liek obsahuje liečivo sebelipázu alfa, ktorá je podobná prirodzene sa vyskytujúcemu enzýmu lyzozómovej kyslej lipáze (LAL), ktorý telo používa na rozkladanie tukov.
Používa sa na liečbu deficitu lyzozómovej kyslej lipázy (LAL) u pacientov každého veku. Deficit LAL je genetické ochorenie, ktoré spôsobuje poškodenie pečene, vysokú hladinu cholesterolu v krvi a iné komplikácie v dôsledku hromadenia určitých druhov tukov (esterov cholesterolu a triglyceridov).
Dávkovanie a dávkovacie schémy
Pacienti s rýchlo postupujúcim deficitom LAL, ktorý sa prejavil počas prvých 6 mesiacov života
Odporúčaná počiatočná dávka u dojčiat (vek < 6 mesiacov) je buď 1 mg/kg alebo 3 mg/kg podľa klinického stavu pacienta, podávaná 1x týždenne. Na základe závažnosti ochorenia a v prípade rýchlej progresie ochorenia sa má zvážiť vyššia počiatočná dávka 3 mg/kg.
Zvýšenia dávok sa majú zvažovať na základe suboptimálnej odpovede podľa klinických a biochemických kritérií (pozri SPC časť 4.2). V prípade suboptimálnej klinickej odpovede sa má zvážiť zvýšenie dávky na 3 mg/kg; ďalšie zvýšenie dávky na 5 mg/kg sa má zvážiť v prípade pretrvávajúcej suboptimálnej klinickej odpovede.
K ďalším úpravám dávky, ako je zníženie dávky alebo predĺženie dávkovacieho intervalu, je možné pristúpiť individuálne podľa toho, či sa terapeutické ciele dosiahli a či pretrvávajú.
V klinických štúdiách bol hodnotené dávky v rozsahu od 0,35 do 5 mg/kg 1x týždenne, dávky vyššie ako 7,5 mg/kg sa neskúmali.
Pediatrickí a dospelí pacienti s deficitom LAL (u ktorých sa neprejavil rýchlo postupujúci deficit LAL pred dosiahnutím veku 6 mesiacov)
Odporúčaná dávka je 1 mg/kg podávaná 1x za 2 týždne.
Zvýšenie dávky na 3 mg/kg 1x za 2 týždne sa má zvážiť na základe suboptimálnej odpovede podľa klinických a biochemických kritérií (pozri SPC, časť 4.2).
Dĺžku liečby určuje lekár.
Spôsob použitia
Infúzny koncentrát je určený len na intravenózne použitie po zriedení. Riedi sa infúznym roztokom chloridu sodného s koncentráciou 9 mg/ml (0,9 %) použitím aseptickej metódy. Nariedený roztok má podávať vyškolený zdravotnícky pracovník, ktorý dokáže zvládať núdzové zdravotné stavy.
Celý objem infúzie sa má podať v priebehu približne 2 hodín. Po stanovení tolerancie pacienta možno zvážiť infúziu v trvaní 1 hodiny u tých pacientov, ktorí dostávajú dávku 1 mg/kg. Trvanie podávania infúzie možno v prípade zvýšenia dávky predĺžiť. Roztok sa má podávať cez 0,2 μm integrovaný filter s nízkym viazaním bielkovín s povrchovou plochou väčšou ako 4,5 cm2 (podľa dostupnosti), aby nedošlo k oklúzii filtra.
Po 1. infúzii (vrátane 1. infúzie po zvýšení dávky) sa majú pacienti pozorovať počas 1 hodiny s cieľom monitorovať prípadné prejavy a príznaky anafylaxie alebo závažnej reakcie z precitlivenosti.
Pokyny na riedenie lieku pred podaním - pozri SPC, časť 6.6.
Upozornenie
Na liečbu liekom má dohliadať zdravotnícky pracovník so skúsenosťami s liečbou pacientov s deficitom LAL, iných metabolických porúch alebo chronických ochorení pečene.
Je dôležité začať liečbu čo najskôr po diagnóze deficitu LAL.
Ako preventívne opatrenie je vhodnejšie vyhnúť sa používaniu lieku počas tehotenstva.
Rozhodnutie, či ukončiť dojčenie alebo ukončiť/prerušiť liečbu, sa má urobiť po zvážení prínosu dojčenia pre dieťa a prínosu liečby pre ženu.
O podávaní sebelipázy alfa dojčatám s potvrdeným zlyhávaním viacerých orgánov má rozhodnúť ošetrujúci lekár.
Bezpečnosť a účinnosť u pacientov starších ako 65 rokov a pacientov s nadvádou sa nehodnotili, nemožno odporučiť žiadne alternatívne režimy dávkovania.
Pri použití lieku sa môžu objaviť závraty, čo môže mať nepriaznivý vplyv na schopnosť viesť vozidlá a obsluhovať stroje.
Liek môže obsahovať stopy vaječných bielkovín. Prípadnú alergiu na vajcia je potrebné oznámiť lekárovi.
Liek obsahuje 33 mg sodíka na injekčnú liekovku a podáva sa v infúznom roztoku chloridu sodného s koncentráciou 9 mg/ml (0,9%). To sa má vziať do úvahy u pacientov s diétou s kontrolovaným príjmom sodíka.
Nevykonali sa štúdie kompatibility, preto sa tento liek nesmie miešať s inými liekmi.
Uchovávať v chladničke (2-8°C) v pôvodnom obale na ochranu pred svetlom. Neuchovávať v mrazničke.
Ďalšie osobitné upozornenia sú uvedené v SPC (časť 4.4).
Tak ako všetky lieky, aj tento liek môže spôsobovať vedľajšie účinky, hoci sa neprejavia u každého.
U pacientov sa pozorovali počas podávania lieku alebo krátko potom vedľajšie účinky (reakcie na infúziu). Medzi najzávažnejšie vedľajšie účinky môže patriť alergická reakcia (vyskytuje sa veľmi č ...
viac >
sebelipáza alfa
87 - Varia I
Stav registrácie: D - Registrácia bez obmedzenia platnosti, podľa §50 zák. 362/2011 Z.z. a §49 písm. b) zák. 362/2011 Z.z.
Typ registrácie: EUO - Európska - orphan
Exspirácia: 24
