Liek obsahuje syntetický enzým nazývaný alfa-alglukozidáza. Dokáže tak nahradiť prírodný enzým alfa-glukozidáza, ktorého je pri Pompeho chorobe nedostatok. Tento enzým pomáha organizmu regulovať hladiny glykogénu (druh glycidu). Glykogén dodáva organizmu energiu, avšak pri Pompeho chorobe sa úrovne glykogénu môžu zvýšiť priveľmi.
Liek sa používa na liečbu dospelých, detí a dospievajúcich každého veku s potvrdenou diagnózou Pompeho choroby.
Dávkovanie a dávkovacie schémy
Dospelí, pediatrickí a starší pacienti
Odporúčaná dávka: 20 mg/kg telesnej hmotnosti 1x každé 2 týždne.
Odpoveď pacienta na liečbu sa má pravidelne hodnotiť.
Dĺžku liečby určuje lekár. Liečba je zvyčajne dlhodobá.
Spôsob použitia
Prášok na infúzny koncentrát je určený na intravenózne podanie po rekonšitúcii a riedení. Podáva sa v lekárskom zariadení, ale ak je to bezpečné a vhodné, lekár môže zvážiť podávanie zdravotníckym pracovníkom v domácom prostredí. Zdravotnícky pracovník má dohliadať na podávanie infúzie v domácom prostredí a má byť vždy dostupný počas podávania infúzie a v stanovený čas po podaní infúzie.
Prášok sa rekonštituuje vodou na injekciu a ďalej sa riedi 9 mg/ml (0,9 %) roztokom chloridu sodného na injekcie. Pripravený roztok sa podáva infúziou do žily (intravenóznou infúziou). Liekovka sa pred prípravou vyberie z chladničky, aby dosiahla izbovú teplotu (približne 30 minút).
Rýchlosť podávania je individuálna, ale odporúča sa začať pri rýchlosti 1 mg/kg/h a rýchlosť podávania postupne zvyšovať (ak sa nepozorujú žiadne reakcie súvisiace s infúziou) o 2 mg/kg/h každých 30 minút, až kým sa nedosiahne maximálna rýchlosť podávania 7 mg/kg/h. Dávka a rýchlosť podávania infúzie majú byť v domácom prostredí konštantné a nemajú sa meniť bez dohľadu zdravotníckeho pracovníka. Pri podávaní musí použiť 0,2 mikrónový prietokový filter pre nízkomolekulárne bielkoviny.
Podrobné pokyny na rekonštitúciu, nariedenie lieku pred podaním a jeho podávanie - pozri SPC, časť 6.6.
Upozornenie
Liečba sa má uskutočniť pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s liečbou pacientov s Pompeho chorobou alebo s inými dedičnými metabolickými a neuromuskulárnymi chorobami.
Liek sa nemá používať počas tehotenstva, pokiaľ si klinický stav ženy nevyžaduje liečbu týmto liekom.
Ako preventívne opatrenie možno zvážiť prerušenie dojčenia počas prvých 24 hodín po liečbe.
Bezpečnosť a účinnosť lieku sa nehodnotila u pacientov s poruchou funkcie pečene alebo obličiek.
Počas podávania lieku alebo v priebehu nasledujúcich hodín po infúzii alebo v prípade podania vyššej dávky alebo sa infúzia podá väčšou ako odporúčanou rýchlosťou, sa môžu vyskytnúť nežiaduce reakcie súvisiace s infúziou (pozri v Príbalový leták, časť 3.). V takom prípade treba okamžite informovať lekára.
Liek môže mať v deň podania vplyv na schopnosť viesť vozidlá a obsluhovať stroje (môže sa vyskytnúť závrat, ospalosť, triaška a znížený krvný tlak).
Ak sa u pacienta počas podávania infúzie v domácom prostredí vyskytnú nežiaduce reakcie, podávanie infúzie sa má okamžite zastaviť a má sa podať vhodná liečba.
Liek sa nesmie miešať s inými liekmi, neboli vykonané žiadne štúdie kompatibility.
Uchovávať v chladničke (2 – 8 °C).
Liek obsahuje manitol.
Ďalšie osobitné upozornenia sú uvedené v SPC (časť 4.4).
Tak ako všetky lieky, aj tento liek môže spôsobovať vedľajšie účinky, hoci sa neprejavia u každého.
Vedľajšie účinky boli zaznamenané hlavne počas podávania lieku alebo zakrátko potom („účinky súvisiace s infúziou“). Niektoré z týchto vedľajších účinkov súvisiacich s infúziou boli závažné alebo ...
viac >
alglukozidáza alfa
87 - Varia I
Stav registrácie: D - Registrácia bez obmedzenia platnosti, podľa §50 zák. 362/2011 Z.z. a §49 písm. b) zák. 362/2011 Z.z.
Typ registrácie: EU - Európska
Exspirácia: 36
